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中國專家最新研究獲突破:基因編輯一針“剪”血源頭抑制角膜新生血管

電角膜新生血管(簡稱CoNV)是一種重要致盲性眼部病變。記者12日獲悉,中國醫學專家利用前沿的基因編輯技術,篩選開發了一種具有針對性的基因編輯系統,達到從源頭上抑制其表達的效果。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院黃錦海/周行濤團隊與暨南大學附屬深圳眼科醫院雷和田教授團隊、溫州醫科大學附屬眼視光醫院王勤美教授團隊攜手獲得的研究成果,在最新一期國際權威學術期刊《先進科學》(Advanced Science)上發表。

據了解,角膜新生血管在全球范圍內的發病率可達4.1%-10.4%,而其中多達12%-57.4%的患者會因此失明。CoNV的傳統藥物療法:包括激素、非甾體抗炎藥治療等,存在利用率低、作用時間短、副作用大等問題。高效可靠的CoNV治療方法仍待進一步探索。

研究團隊方面當日介紹,角膜新生血管的形成會不斷侵蝕角膜的透明性,導致患者視力大幅下降。研究團隊聚焦眼科醫工交叉研究,充分發揮基因編輯等多學科技術優勢,著眼基因編輯“剪”斷促新生血管形成的關鍵環節,實現一針“剪”血的治療效果,以維持角膜透明與健康的生理狀態。這為角膜新生血管的治療帶來新突破。

據悉,血管內皮生長因子(簡稱:VEGF)是血管生成過程中的關鍵調控因子之一。黃錦海/周行濤團隊從臨床需求出發,精準鎖定促血管生成的關鍵驅動因子,篩選開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統。

在體動物實驗數據表明,CRISPR/Cas9基因編輯系統能夠通過一次性治療,不僅能夠在體外表現出顯著的抗血管功能,更能在體內成功抑制VEGFA表達上調及CoNV形成過程,展示出持久且安全的抗新生血管療效。(記者 陳靜)

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