嬰兒型龐貝病有望“一針治本”
你或許對(duì)被火山灰掩埋于地下的龐貝古城早有耳聞，但你可曾知曉“龐貝病”呢？這是一種發(fā)病率為四萬分之一至三百萬分之一的罕見且致命的遺傳性疾病，可導(dǎo)致患者呼吸困難和運(yùn)動(dòng)障礙，由于其罕見性，極易被誤診。2018年，龐貝病被列入《第一批國家罕見病目錄》。長期以來，龐貝病的治療極具挑戰(zhàn)性。其主流治療手段酶替代療
“叩響”遺傳性耳聾患者的無聲世界
我國每年的新生兒中約有3萬聾兒，60%的遺傳性耳聾與基因缺陷有關(guān)。通過生物技術(shù)修復(fù)基因缺陷或替換掉這些導(dǎo)致耳聾的特定基因，可從根本上恢復(fù)患者自然聽力，包括感知復(fù)雜的音樂和環(huán)境聲音，且沒有佩戴人工耳蝸需要進(jìn)行日常維護(hù)和設(shè)備更換的煩惱。3月3日是第26個(gè)“全國愛耳日”，主題是“健康聆聽 無礙溝通”。耳朵
新基因療法無創(chuàng)控制小鼠腦回路
科技日?qǐng)?bào)訊 （記者劉霞）美國科學(xué)家開發(fā)出一種新型基因療法。針對(duì)實(shí)驗(yàn)小鼠開展的臨床前研究表明，該療法可利用磁場，以非侵入方式精確控制特定大腦回路。這項(xiàng)技術(shù)不僅為神經(jīng)科學(xué)研究提供了強(qiáng)大的工具，更為帕金森病、抑郁癥、肥胖癥等多種疾病的治療開辟了全新的途徑。相關(guān)論文發(fā)表于最新出版的《科學(xué)進(jìn)展》雜志。實(shí)時(shí)控制
基因療法提高視網(wǎng)膜敏感度上百倍
科技日?qǐng)?bào)北京9月11日電 （記者張佳欣）視力下降會(huì)導(dǎo)致視網(wǎng)膜光敏感度改變。一項(xiàng)針對(duì)罕見遺傳性眼疾患者的基因治療臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，這些患者在接受治療后，視力得到顯著改善，光敏感度甚至達(dá)到了原來的100倍。這項(xiàng)試驗(yàn)由美國賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院領(lǐng)導(dǎo)，相關(guān)論文發(fā)表在新一期《柳葉刀》雜志上。研究人員稱，
基因療法恢復(fù)失聰兒童聽力
科技日?qǐng)?bào)訊 （記者張夢(mèng)然）一名完全失聰?shù)挠⒊蔀槭澜缟鲜讉€(gè)接受開創(chuàng)性新基因治療試驗(yàn)的人。目前，她的聽力已得到了恢復(fù)。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)會(huì)議上被公布。歐珀·桑迪出生時(shí)就完全失聰。經(jīng)過此次治療后，這名已18個(gè)月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會(huì)進(jìn)一步改善。歐
基因療法讓遺傳性耳聾患者聽到聲音
“他能聽到聲音了！”顏女士（化名）眼含淚水激動(dòng)地喊道。顏女士患有先天性耳聾的2歲兒子牛牛（化名）正興奮地對(duì)著門又敲又拍，嘴里還咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聾，并且是最嚴(yán)重的那種——全聾！如今他迎來了最新遺傳性耳聾基因療法。經(jīng)過一個(gè)月的治療，牛牛終于能夠聽到聲音。1月25日，頂級(jí)醫(yī)學(xué)雜志《柳葉
全球首個(gè)CRISPR基因編輯療法獲批
當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月16日，英國藥品與保健品管理局（MHRA）官網(wǎng)宣布，批準(zhǔn)美國藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發(fā)的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴
上海張江初步形成細(xì)胞和基因全產(chǎn)業(yè)鏈 發(fā)展勢頭強(qiáng)勁
中新網(wǎng)上海11月11日電 (記者 陳靜)“2022年浦東新區(qū)生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)規(guī)模已經(jīng)超過3300億元，全中國15%的原創(chuàng)新藥和10%的創(chuàng)新醫(yī)療器械在浦東新區(qū)誕生。2023年至今，浦東新區(qū)已有4個(gè)一類新藥獲批上市。”上海市浦東新區(qū)科技和經(jīng)濟(jì)委員會(huì)主任李慧11日在此間表示，經(jīng)過三十余年砥礪發(fā)展，浦東新區(qū)
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家17日?qǐng)?bào)告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動(dòng)物的基因組中去除。這項(xiàng)臨床前研究是推動(dòng)人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進(jìn)展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。研究團(tuán)隊(duì)此次在恒河猴中測試了
基因治療首次恢復(fù)老鼠聽力
美國科學(xué)家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動(dòng)物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。到2050年，預(yù)計(jì)每10個(gè)人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數(shù)億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限
細(xì)胞和基因治療展現(xiàn)潛力 報(bào)告聚焦“三個(gè)難題”“五個(gè)挑戰(zhàn)”
中新網(wǎng)北京3月25日電 (劉一)細(xì)胞和基因治療在癌癥、遺傳疾病和傳染病等眾多疾病治療中展現(xiàn)出潛力，受到廣泛關(guān)注。例如，中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃早已將細(xì)胞和基因治療納入了監(jiān)管科學(xué)研究的重點(diǎn)領(lǐng)域。為了全面深入地描繪基因療法的發(fā)展圖景，近日，畢馬威發(fā)布了《“一次治愈式”基因療法》報(bào)告(下稱《報(bào)告》)，包含
我國科研人員發(fā)現(xiàn)可延緩衰老的新型“基因療法”
我國科研人員發(fā)現(xiàn)可延緩衰老的新型“基因療法”新華社北京1月8日電（記者魏夢(mèng)佳）人類基因組中有多少衰老調(diào)控基因？其參與衰老調(diào)控的分子機(jī)制是什么？能否在分子層面“操控”這些基因以延緩機(jī)體衰老？我國科研人員的一項(xiàng)最新成果對(duì)這些衰老領(lǐng)域的重要問題給出新的見解。由中國科學(xué)院動(dòng)物研究所劉光慧課題組、曲靜課題組，
基因編輯再設(shè)限 基因療法會(huì)受影響嗎
基因編輯再設(shè)限 基因療法會(huì)受影響嗎近日，一個(gè)國際委員會(huì)發(fā)布報(bào)告強(qiáng)調(diào)稱，因安全性和有效性還未達(dá)標(biāo)，基因編輯技術(shù)不能用來編輯人類胚胎，至少不能將編輯過的胚胎植入子宮用于生育目的——“基因編輯對(duì)人類而言是一項(xiàng)革命性的技術(shù)，未來人類通過這項(xiàng)技術(shù)，可以攻克很多現(xiàn)在難以治愈的疾病，甚至這種基因編輯技術(shù)將改變我們