“叩響”遺傳性耳聾患者的無聲世界
我國每年的新生兒中約有3萬聾兒，60%的遺傳性耳聾與基因缺陷有關。通過生物技術修復基因缺陷或替換掉這些導致耳聾的特定基因，可從根本上恢復患者自然聽力，包括感知復雜的音樂和環境聲音，且沒有佩戴人工耳蝸需要進行日常維護和設備更換的煩惱。3月3日是第26個“全國愛耳日”，主題是“健康聆聽 無礙溝通”。耳朵
基因療法提高視網膜敏感度上百倍
科技日報北京9月11日電 （記者張佳欣）視力下降會導致視網膜光敏感度改變。一項針對罕見遺傳性眼疾患者的基因治療臨床試驗結果顯示，這些患者在接受治療后，視力得到顯著改善，光敏感度甚至達到了原來的100倍。這項試驗由美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院領導，相關論文發表在新一期《柳葉刀》雜志上。研究人員稱，
廣東重型地貧患兒逐年下降 逾九成產前得到干預
今年5月8日是第31個“世界地貧日”。據廣東省地中海貧血防治協會會長、南方醫科大學南方醫院兒科教研室主任吳學東介紹，目前廣東已構建起婚前孕前篩查、產前篩查診斷、新生兒篩查的三級地貧防控體系。多年來，廣東省不斷優化孕前優生項目和地貧防控項目實施，重度地貧患兒的產前干預率達到90%以上。地中海貧血在廣東
血友病的基因治療將成趨勢
4月17日是第36個世界血友病日。中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在當日接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。作為一種遺傳性出血性疾病，血友病是由于患者體內缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現的終身凝血功能異常。凝血因子Ⅷ缺
基因療法讓遺傳性耳聾患者聽到聲音
“他能聽到聲音了！”顏女士（化名）眼含淚水激動地喊道。顏女士患有先天性耳聾的2歲兒子牛牛（化名）正興奮地對著門又敲又拍，嘴里還咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聾，并且是最嚴重的那種——全聾！如今他迎來了最新遺傳性耳聾基因療法。經過一個月的治療，牛牛終于能夠聽到聲音。1月25日，頂級醫學雜志《柳葉
要大力推進血液領域協同創新
“開展創新療法的臨床研究，研究單位是第一責任人，需要擔負未知的重大風險。這是原創成果孵化過程中存在的諸多困難之一。”日前，第四屆中國血液學科發展大會舉行，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）所院長程濤在會上坦言，原創成果孵化需要化解各類難題。因具有“一次治愈”潛力，細胞與基因療法成
顛覆性技術引領上海生物醫藥產業新跨越
如果將AI應用于新藥研發，從靶點發現到臨床候選化合物的確定，研發時間與經費投入將大大減少，生物醫藥產業格局可能驟然發生巨變。顛覆性技術如此殘酷而新奇，卻是上海引領生產力實現新跨越的“戰略必爭”領域。近日，上海重磅發布生物醫藥產業三大行動方案，推動合成生物、基因治療、醫療機器人三大前沿賽道發展，找好動
上海張江初步形成細胞和基因全產業鏈 發展勢頭強勁
中新網上海11月11日電 (記者 陳靜)“2022年浦東新區生物醫藥全產業規模已經超過3300億元，全中國15%的原創新藥和10%的創新醫療器械在浦東新區誕生。2023年至今，浦東新區已有4個一類新藥獲批上市。”上海市浦東新區科技和經濟委員會主任李慧11日在此間表示，經過三十余年砥礪發展，浦東新區
白皮書：高度近視的發生發展與基因密切相關
中新社沈陽10月14日電 (記者 禹瑞齋)歷時4年，總計采樣超過95萬人的最新科技成果《高度近視及易感基因分析》白皮書(以下簡稱白皮書)在14日開幕的“2023年國際基因組學大會眼科大會”上正式發布。白皮書指出，高度近視的發生發展與基因密切相關，易感基因檢測能夠有效提升近視防控方案的有效性。“通過大
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發表于《基因治療》雜志。研究團隊此次在恒河猴中測試了
聚焦“細胞與基因治療”北京發布技術需求榜單
為了深入落實《北京市加快醫藥健康協同創新行動計劃（2021—2023年）》（以下簡稱《行動計劃》）的重點工作任務要求，解決細胞與基因治療產業發展關鍵技術重大需求，支持具有自主知識產權的核心關鍵技術研發與應用，北京市科委、中關村管委會近日發布2023年度“生命科學前沿創新培育”專項細胞與基因治療領域技
基因治療首次恢復老鼠聽力
美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復了老年動物模型的聽力，最新方法有望應用于人類。到2050年，預計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限
中國自主研發基因治療眼科新藥步入“轉化快車道”
中新網上海1月10日電(記者 陳靜)記者10日獲悉，中國眼病臨床研究“國家隊”、上海市第一人民醫院眼科中心(國家眼部疾病臨床醫學中心)開啟了中國“先天性黑矇”基因治療臨床研究。這意味著中國自主研發基因治療眼科新藥步入了“轉化快車道”，在給遺傳性眼病盲人帶來光明希望的同時，有望填補中國自主研發基因治療
中國首例“HBB基因修復的重型地中海貧血基因治療”初步成功
中新網昆明1月6日電 (陳靜 仕詩宙 黎詩琦)記者6日從中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二〇醫院(下稱920醫院)獲悉，國內首例“HBB基因修復的重型地中海貧血基因治療”臨床研究在該醫院血液科獲得初步成功。通過對重型地中海貧血患者的HBB基因進行修復，讓患者成功恢復了正常造血功能、擺脫輸血，在全國尚屬