科技日報北京7月22日電 （記者張夢然）美國斯坦福大學醫學院22日宣布，最新研發的抗體療法在Ⅰ期臨床試驗中取得突破性進展。該療法不依賴傳統有毒的白消安化療或放療，即可為患者干細胞移植做好準備。研究團隊雖以范可尼貧血患者為試驗對象，但預期這一方案有望惠及更多遺傳性疾病患者群體。該研究成果發表于最新一期《自然·醫學》，其安全性和有效性或將為遺傳性疾病治療帶來范式革新。
范可尼貧血癥是一種遺傳性疾病，患者的造血功能存在缺陷，導致標準干細胞移植風險極高。研究團隊創新性地采用靶向CD117抗體的治療方案，成功為3名兒童患者完成移植。CD117是造血干細胞表面的關鍵蛋白質，通過注射新型抗體“布利奎利單抗”，可精準清除患者自身干細胞，且避免遺傳毒性損傷。目前，3名患兒均已度過兩年隨訪期，健康狀況穩定。
研究人員稱，傳統移植前的預處理常需使用放療與白消安化療，這對本就脆弱的患兒而言風險巨大。范可尼貧血患者若未能及時接受移植，將因造血功能衰竭面臨致命出血或感染風險。這項試驗提供了一種全新策略，即在不改變疾病機制的前提下，以更溫和的方式清除骨髓環境，為健康干細胞植入創造理想條件，這為挽救脆弱患者帶來重大希望。
未來，這一抗體療法有望擴展至更多適應癥，讓更多患者受益于低毒高效的移植方案。
【總編輯圈點】
傳統干細胞移植需先用有毒方式清除自身病變細胞。一些患者身體本來就很脆弱，很難承受這種猛烈的攻擊方式。無法化放療，就沒有下一步的移植。此次，開發的新抗體藥物就像“精準導彈”一樣靶向患者體內缺陷干細胞的表面蛋白CD117，其僅清除病變細胞，顯著降低了毒性。這樣一來，即使身體條件不好，患者也能獲得移植機會。CD117靶點廣泛存在于造血干細胞，這種定向清除法有望治療更多血液病甚至其他類型癌癥。
