在市場上，小品種藥（短缺藥）是部分患者急需的救命藥，但由于利潤低、成本高、市場需求小等因素，供應(yīng)不穩(wěn)定，有時甚至出現(xiàn)斷貨。一旦出現(xiàn)短缺，不少患者或被迫購買高價進口藥，或面臨無藥可用的境地。
小品種藥關(guān)乎民生，如何保障這些臨床必需的小品種藥供應(yīng)穩(wěn)定？國家相關(guān)部門出臺對策。
近年來，國家工信部會同有關(guān)部門，持續(xù)指導(dǎo)企業(yè)建設(shè)小品種藥（短缺藥）生產(chǎn)基地，深入開展醫(yī)藥行業(yè)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。
一場保障小品種藥穩(wěn)定供應(yīng)戰(zhàn)，就此打響。
小品種藥保供一直都是世界性難題
小品種藥短缺問題由來已久。
2013年7月，甲亢特效藥甲巰咪唑片出現(xiàn)“藥荒”問題，有的地區(qū)甚至“一盒難求”；2017年初，可治療“肝豆狀核變性”這一罕見疾病的藥物“青霉胺片”在全國范圍內(nèi)出現(xiàn)大面積斷貨停產(chǎn)；2019年年中，部分心血管疾病患者的“救命藥”國產(chǎn)硝酸甘油一度在國內(nèi)多地斷貨……
“小品種藥短缺現(xiàn)象的成因十分復(fù)雜。”上海醫(yī)藥副總裁、上藥信誼董事長顧浩亮表示，除了原料短缺的核心問題外，還涉及工藝因素、環(huán)保因素、市場因素、成本因素等多個方面，因此小品種藥的保供一直都是世界性難題。
小品種藥短缺時有發(fā)生，“救火式”應(yīng)急只能解一時之困，建立保障藥品供應(yīng)的長效機制才是長遠之計。
2017年6月，原國家衛(wèi)生計生委、工信部等9部門印發(fā)《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機制的實施意見》，提出完善短缺藥品監(jiān)測預(yù)警和清單管理制度，建立短缺藥品供應(yīng)保障分級聯(lián)動應(yīng)對機制，實行短缺藥品供應(yīng)保障分類精準施策。
2018年2月，針對小品種藥市場用量小、企業(yè)生產(chǎn)動力不足等實際情況，工信部會同有關(guān)部門印發(fā)《關(guān)于組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地建設(shè)的通知》（以下簡稱《通知》），共同組織開展小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)。
2019年，兩批小品種藥集中生產(chǎn)基地單位名單發(fā)布，認定共6家企業(yè)分別牽頭組建聯(lián)合體。通過協(xié)調(diào)解決小品種藥文號轉(zhuǎn)移、委托生產(chǎn)、集中采購、供需對接等問題，支持企業(yè)集中產(chǎn)業(yè)鏈上下游優(yōu)質(zhì)資源，推動落實集中生產(chǎn)基地建設(shè)目標任務(wù)。
2020年底，中國實現(xiàn)了100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)，小品種藥供應(yīng)保障能力日益增強。
構(gòu)建小品種藥長效保供的閉環(huán)管理體系
百種小品種藥集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)，是如何做到的？
《通知》明確，建設(shè)小品種藥集中生產(chǎn)基地的企業(yè)應(yīng)是醫(yī)藥工業(yè)百強企業(yè)，擁有20種以上小品種藥生產(chǎn)文號和原料藥配套生產(chǎn)能力，符合在產(chǎn)藥品（疫苗）劑型全、質(zhì)量控制能力強、配送網(wǎng)絡(luò)覆蓋廣等要求，能夠履行穩(wěn)定生產(chǎn)和保障供應(yīng)的責(zé)任義務(wù)。
經(jīng)過考察評估，2018年7月，在工信部、衛(wèi)健委等部門的指導(dǎo)支持下，上海醫(yī)藥集團股份有限公司聯(lián)合國內(nèi)24家重點醫(yī)藥企業(yè)成立全國首家藥品供應(yīng)保障聯(lián)合體（以下簡稱“藥聯(lián)體”），2019年有兩家企業(yè)新加入藥聯(lián)體，保供隊伍進一步壯大。
藥聯(lián)體以責(zé)任書形式，明確成員單位需定期報送保障品種生產(chǎn)計劃、庫存及市場供應(yīng)等情況，著力搭建短缺藥信息采集平臺，實施藥品停產(chǎn)報告制度，逐步建立藥品研制、生產(chǎn)、儲備、供應(yīng)（經(jīng)營）全過程的有效管控和預(yù)警機制，構(gòu)建小品種藥（短缺藥）長效保供的閉環(huán)管理體系。
“作為國家首批小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地，我們承諾的保供品種有32個。”顧浩亮表示，當前上藥集團已投資2億元，開展小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)，通過產(chǎn)業(yè)投資擴大了產(chǎn)能，形成了小品種藥規(guī)模化生產(chǎn)，為全國短缺藥及國家基本藥物的供應(yīng)提供基礎(chǔ)保障。
“要解決小品種藥（短缺藥）的供應(yīng)問題，核心是要解決原料藥和其他原材料的配套供應(yīng)問題。”顧浩亮表示，藥聯(lián)體成員單位覆蓋貿(mào)易、原料、輔料、包材、制劑、研發(fā)等產(chǎn)業(yè)鏈上下游生產(chǎn)企業(yè)，所有成員單位達成共識，構(gòu)建長期、穩(wěn)定的藥品供應(yīng)保障體系，促進原料制劑產(chǎn)業(yè)鏈一體化。
從“救火式”應(yīng)急邁向常態(tài)化保障
短缺藥中不乏一些罕見病藥物。在中國，盡管罕見病發(fā)病率低，但由于人口基數(shù)大，患者群體超過2000萬人，不少罕見病患者面臨用藥難困境。
2018年，國家五部委聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，共納入121種罕見病。
“上海醫(yī)藥是國內(nèi)擁有罕見病藥品批文最多的企業(yè)，目前現(xiàn)有產(chǎn)品中，被用于治療罕見病的共有17個品種，涉及18個適應(yīng)癥。自2019年下半年推進罕見病業(yè)務(wù)平臺以來，目前已恢復(fù)了維A酸片等4個產(chǎn)品的生產(chǎn)。”顧浩亮說，目前上海醫(yī)藥也將罕見病藥物作為企業(yè)四大創(chuàng)新發(fā)展板塊之一，確保供應(yīng)。
“短缺藥的供應(yīng)保障是重大民生問題，也是藥品生產(chǎn)企業(yè)履行社會責(zé)任的體現(xiàn)。”顧浩亮表示，他們從患者用藥需求出發(fā)，提升生產(chǎn)供應(yīng)量，同時與國家衛(wèi)健委商議藥品價格，以減輕患者治療負擔(dān)，確保短缺藥不再短缺。
“我們也要求藥聯(lián)體各成員單位不以量小而不為，不以利小而不為。因為對于藥品生產(chǎn)企業(yè)來說，承擔(dān)社會責(zé)任也能保障企業(yè)的長遠發(fā)展。”顧浩亮說，6家重點企業(yè)開展集中生產(chǎn)基地建設(shè)是實現(xiàn)短缺藥供應(yīng)“未雨綢繆”最直接、準確、有效的方式，從而保障短缺藥品供應(yīng)從“救火式”邁向常態(tài)化、系統(tǒng)化。
“我們已經(jīng)將小品種藥保障工作提升為企業(yè)重要的發(fā)展戰(zhàn)略之一。”顧浩亮呼吁更多企業(yè)加入到藥聯(lián)體中來，通過這一平臺加強與政府間的溝通，促成市場化的保供機制，同時豐富保供產(chǎn)品范圍，進一步加強短缺藥研發(fā)，探索短缺藥、罕見病用藥國家醫(yī)保和商保政策的結(jié)合機制，讓更多的老百姓吃上放心藥、低價藥，努力爭取讓中國2000萬罕見病患者有藥可醫(yī)。
